Lo rivela uno studio di fase III condotto su persone con due mutazioni F508del con aggiunta di VX-445 alla terapia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia che il trattamento con la triplice associazione composta dal correttore di nuova generazione VX-445, tezacaftor e ivacaftor ha determinato miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare (percentuale predetta del volume espiratorio massimo in un secondo, o ppFEV1) in due studi di fase III condotti in persone affette da fibrosi cistica. I dati di un' analisi ad interim dello studio di fase III condotto in soggetti con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima hanno mostrato, alla settimana 4 del trattamento, un miglioramento assoluto medio del ppFEV1 rispetto al valore basale di 13,8 punti percentuali verso il placebo.
Nello studio di fase III condotto su persone con due mutazioni F508del l' aggiunta di VX-445 alla terapia, in pazienti che già assumevano tezacaftor e ivacaftor, ha determinato alla settimana 4 del trattamento un miglioramento assoluto medio del ppFEV1 rispetto al valore basale di 10,0 punti percentuali rispetto al gruppo di controllo, in cui il placebo è stato aggiunto a tezacaftor e ivacaftor. Il regime a triplice associazione con VX-445 è stato generalmente ben tollerato e il profilo di sicurezza ed efficacia, sulla base dei risultati, supporta la potenziale sottomissione di una domanda di registrazione per un nuovo farmaco per il regime a triplice associazione. I dati di fase III annunciati oggi per il regime a triplice associazione con VX-445 fanno seguito ai dati di fase III annunciati alla fine del 2018 per la triplice associazione contenente VX-659, tezacaftor e ivacaftor, i quali hanno egualmente dimostrato un profilo di sicurezza ed efficacia sufficiente a supportare una potenziale.
Considerata la sostanziale sovrapponibilità dei dati relativi all' endpoint primario di efficacia a 4 settimane per i regimi con VX-659 e VX-445 e la disponibilità a breve (secondo trimestre 2019) dei dati finali a 24 settimane per entrambi i regimi, Vertex prevede di utilizzare questi dati finali per selezionare il miglior regime da sottoporre alle approvazioni regolatorie a livello globale.
In questi giorni la pratica per renderlo rimborsabile e quindi utilizzabile negli ospedali è sotto la lente dell’Agenzia del Farmaco. L’iter è lungo, ma secondo gli esperti il via libera sarà a luglio
I dati Pharma Data Factory (PDF): nel primo trimestre del 2024 questi indicatori diventano rispettivamente 455,4 milioni di confezioni e 4,6 miliardi di euro
Terapia sperimentata su 6 casi difficili da team italo-tedesco
"Nuovo Jak inibitore riduce sintomi splenomegalia e migliora anemia". Rosati (Gsk): "Nuovo Jak inibitore già usato in 230 italiani"
In questi giorni la pratica per renderlo rimborsabile e quindi utilizzabile negli ospedali è sotto la lente dell’Agenzia del Farmaco. L’iter è lungo, ma secondo gli esperti il via libera sarà a luglio
Terapia sperimentata su 6 casi difficili da team italo-tedesco
Studio sui topi, migliore risposta immunitaria
Si tratta della prima terapia a base di CAR-T mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) approvata dalla Commissione europea per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno una l
Il lavoro non solo è diventato sempre più gravoso ma gli operatori sanitari sono costretti quotidianamente ad affrontare rischi crescenti legati ad aggressioni, sia verbali che fisiche, e denunce in sede legale
Allungare i tempi non aumenta i rischi diagnosi tumore o morte
Cavaleri (Ema): "Ci aspettiamo ritiro vaccini non più usati"
Il primo appuntamento partenopeo si inserisce nella fase pilota del Progetto per un programma di screening nazionale nella popolazione pediatrica delle due patologie, promosso dall'Istituto Superiore di Sanità su incarico del Ministero della Salute
Commenti